İlaç Devleri, Otomun Bağışıklık Sistemi Hastalıkları İçin Yürüttüğü Hücre Tedavisi Denemelerini Durdurdu: Hasta Ölümü Korkusu!
Novartis ve Bristol Myers Squibb, bağışıklık sistemi hastalıklarına yönelik deneysel hücre tedavileri rap-cel üzerinde çalışan klinik denemeleri, hastaların ölümcül bir immün reaksiyon yaşaması üzerine durdurdu. Reuters’ın haberine göre, İsviçreli ilaç şirketi Novartis, 24 Ağustos’ta üç hastanın hayatını tehdit eden hemophagocytic sendrom (HLH) vakası öğrenilmesiyle birlikte denemeleri askıya aldı. HLH, vücudun bağışıklık savunmasının kendi organlarına yöneldiği tehlikeli bir durumdur. Bu komplikasyonlar sonucunda hastaların ölümü gerçekleşti. Novartis, bu tür reaksiyonların CAR-T tedavisinin bilinen ve potansiyel olarak yaşamı tehdit eden bir riski olduğunu belirtti.
Etkilenen çalışmalar lupus, romatoid artrit, vaskülit, multipl skleroz ve miyasteni gravis gibi çeşitli durumları kapsamaktadır. Novartis’in lenfoma ve lösemi hastalarına yönelik olan iki denemesi ise bu duruştan etkilenmedi. Novartis’e göre, askıya alınan sekiz çalışmaya 500’den fazla hasta dahil edilmişti.
Bristol Myers, zolacabtagene autoleucel (zola-cel) adlı kendi CAR-T tedavisi için yapılan klinik denemelere de “önleyici” bir tedbir olarak gönüllü olarak yeni hasta alımını durdurdu. Şirketten yapılan açıklamaya göre, rutin kontroller sırasında geçici ve geri dönüşümlü inflamatuar olaylar tespit edilmiş ancak bu durum ölümcül sonuçlanmamıştır. Şirket ayrıca, zola-cel’in güvenlik profilinin diğer CAR-T tedavileriyle tutarlı olduğunu belirtti.
Novartis, ölümlerin nedenlerini bağımsız güvenlik komiteleri ile işbirliği içinde incelediğini ve sağlık otoriteleriyle bilgi paylaşımında bulunduğunu açıkladı. Şirket, bu üç ölümün tek bir çalışmada mı yoksa farklı çalışmalar arasında mı gerçekleştiği konusunda Wall Street Journal’a bilgi vermedi.
Bu klinik denemelerin durdurulması kamuoyuna hemen duyurulmadı. Bristol Myers, bu durumu regülatörlere ve araştırmacılara Haziran ayının başlarında bildirmiş ancak bu bilgiler yaklaşık üç ay boyunca kamuoyunun erişiminden uzak tutuldu. Novartis’in duruşu ise sadece William Blair analisti Sami Corwin, klinik denemeler veritabanını incelerken bir grup çalışmanın aynı anda faaliyetini durdurduğunu fark ettiğinde ortaya çıktı.
CAR-T tedavisi, hastadan bağışıklık hücrelerinin alınmasını, bu hücrelerin genetik olarak değiştirilerek belirli hedefleri bulup ortadan kaldırması için programlanmasını ve ardından vücuda geri verilmesini içerir. Bu yaklaşım, bazı kan kanserlerinde başarılı sonuçlar vermiştir ve şirketler daha recently, zorlu inflamatuar hastalıkları uzun süreli remisyonlara sokabileceğine dair ilk sinyaller alınan bu umut verici tedavi yöntemini bağışıklık sistemi hastalıklarına uygulamaya başlamıştı.
Bu haber, Novartis’in aynı hafta ağrı kesici ilaç olan remibrutinib’in multipl skleroz tedavisindeki olumlu sonuçları hakkında raporlama yapmasının ardından geldi. Hisseler Salı günü %4 yükseldi ve yatırımcılar, klinik denemelerin durdurulması konusuna odaklanmak yerine, umut vadeden remibrutinib sonuçlarına daha fazla ilgi gösterdiler.
Bu gelişme hakkında düşüncelerinizi, donanım deneyimlerinizi veya sorularınızı Topluluk Forumumuzda paylaşın.
Foruma Katıl & Yanıtla ➔
